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Les trois bras armés de l’AFM
Le Généthon
Dès 1988, l’AFM s’est attaqué au développement des outils de thérapie génique et à leur application à l’homme pour des maladies rares.
Il est ainsi le premier laboratoire non pharmaceutique à avoir reçu l’autorisation de produire des lots de vecteurs-médicaments pour les essais chez l’homme.
Généthon a lancé en 2006 un premier essai de thérapie génique pour une maladie neuromusculaire et démarrera, en 2009, un nouvel essai pour un déficit immunitaire, le syndrome de Wiskott-Aldrich.
Le site Internet du Généthon
L’institut de myologie
L’Institut de Myologie associe recherche fondamentale et clinique, prise en charge médicale et enseignement de la myologie.
Composé de chercheurs et de médecins, l’Institut de Myologie est le premier centre d’expertise européen sur le muscle et ses maladies. Grâce à ses pôles «Recherche» et «Clinique», l’Institut est impliqué dans des essais thérapeutiques et des études visant à comprendre l’évolution des maladies. Ce domaine est voué à se développer, mais d’ores-et-déjà une vingtaine d’essais ou études cliniques y sont actuellement menés.
Labellisé «Centre de référence de pathologies neuromusculaires», dans le cadre du Plan maladies rares, il accueille des patients en consultation.
Le site Internet de l’Institut de Myologie
I-Stem
Créé le 1er janvier 2005 par l’Inserm, l’Université Evry Val d’Essonne et l’AFM, avec l’appui de Génopole, l’Institut des cellules Souches pour le Traitement et l’Etude des Maladies monogéniques est un centre de recherche et développement dédié à l’élaboration de traitements fondés sur le potentiel offert par les cellules souches sur les maladies rares d’origine génétique.
Défini par les mots-clés « thérapeutiques », « maladies monogéniques » et « cellules souches », le domaine d’activité d’I-STEM s’étend depuis la recherche fondamentale de mécanismes pathologiques jusqu’au transfert de nouvelles thérapies à la recherche clinique.
Différents programmes de recherche, développés à I-STEM, visent à l’application des cellules souches en thérapie cellulaire pour les maladies dégénératives. I-STEM travaille aujourd’hui sur la myopathie de Duchenne et sur l’atteinte neurodégénérative associée à la maladie de Huntington.
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