Téléthon 2009 : la recherche avance

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Date : 04 décembre 2009
Source : AFM

En 2009, l’AFM apporte son soutien à 34 essais cliniques en cours ou en préparation, en France ou à l’étranger. Ce soutien se traduit par un financement de plusieurs millions d’euros mais aussi, parfois, par une aide opérationnelle dans le montage des projets cliniques et l’obtention des autorisations nécessaires grâce à son département « développement des thérapeutiques » ou au département « affaires réglementaires » du laboratoire Généthon.

30 maladies sont concernées par ces 34 essais

la moitié de ces maladies sont des maladies neuromusculaires, l’autre moitié d’autres maladies rares et une maladie fréquente, l’infarctus du myocarde.

- 13 maladies neuromusculaires : myopathies de Becker et Duchenne, amyotrophie spinale, dystrophies musculaires des ceintures, dystrophie facio-scapulo-humérale, myotonie de Steinert, myosites à inclusion, dystrophie musculaire oculo-pharyngée, maladie de Charcot-Marie-Tooth, paralysies périodique, déficit en CPT2, dysferlinopathies...

- 6 maladies neurologiques ou neurodégénératives : adrénoleucodystrophie,
leucodystrophie métachromatique, maladie de Huntington, ataxie de Friedreich, maladies de San Filippo (MPS IIIa et IIIb)

- 6 maladies du sang et du système immunitaire : déficit en ADA, syndrome de Wiskott-Aldrich, drépanocytose et bêta-thalassémie, porphyrie (Porphyrie érythropoïétique congénitale), maladies auto-immunes compliquées d’une myélodysplasie secondaire.

- 2 maladies de la peau : épidermolyse bulleuse jonctionnelle, épidermolyse bulleuse dystrophique

- 1 maladie de la vision : dystrophie rétinienne avec déficit en RPE 65 (Amaurose de Leber)

- 1 maladie du vieillissement accéléré : progéria

- l’infarctus du myocarde

Plusieurs centaines de patients participent déjà à ces essais.

Toutes les voies thérapeutiques sont concernées :
- Près de la moitié (16 essais) concerne la thérapie génique ex vivo ou in vivo, par transfert de gène thérapeutique ou chirurgie du gène ;
- Près de ¼ (7 essais) concerne la thérapie cellulaire (cellules souches adultes) ;
- Plus de ¼ (11 essais) concerne la pharmacologie, avec des molécules nouvelles ou déjà connues.