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Science.gouv, partenaire de l’Association Française contre les Myopathies, soutient le Téléthon 2008. Les précédentes édition ont permis d’accomplir des progrès immenses. Les trois labos de l’AFM travaillent sans relâche et les découvertes se succèdent. Au-delà des myopathies, plusieurs maladies rares font désormais l’objet de recherches approfondies. Un effort à poursuivre : composez le 36 37 et faites un don !

Le grand virage des traitements

Depuis la création du Téléthon, plus de 800 gènes responsables de maladies génétiques rares ont pu être localisés ou identifiés grâce aux cartes du génome produites par le laboratoire Généthon.

Des gènes-médicaments ont été mis au point et les essais sur l’homme sont de plus en plus nombreux.

Avec ce 22ème Téléthon, le grand virage des traitements est bel et bien amorcé ! Ces deux dernières années, plusieurs essais menés sur des gros animaux naturellement malades, mais aussi sur l’homme, ont obtenu des résultats significatifs pour des maladies du sang, de la peau, de la vision, du cerveau ou neuromusculaires.

Gagner en efficacité

La révolution médicale tant attendue par les malades est clairement en marche, mais le défi reste immense. Un essai sur l’homme coûte plusieurs millions d’euros et la mise au point d’un médicament nécessite plus de dix ans...

A l’heure où les thérapies innovantes font leurs premières preuves chez l’homme, l’AFM doit donc relever un nouveau défi : celui de l’efficacité. Efficacité dans le choix des programmes financés, efficacité dans le résultat thérapeutique pour les malades des essais soutenus.

Pour atteindre cet objectif, elle a accru considérablement son rôle moteur dans l’initiation et l’accompagnement de projets d’essais cliniques, tout en assurant l’équilibre avec une recherche fondamentale, nécessaire à la compréhension des mécanismes liés aux maladies neuromusculaires et au développement de pistes thérapeutiques. Et cela, dans un contexte de collaborations internationales indispensables dans le domaine des maladies rares.

Chiffres clés

•    Environ 400 programmes de recherche financés directement par l’AFM chaque année.
•    34 essais chez l’homme en cours ou en préparation pour 29 maladies différentes.
•    Près de 130 projets scientifiques "maladies rares" soutenus via les appels d’offres de l’agence nationale de la recherche et du GIS-Institut des maladies rares de 2005 à 2008.

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